MARCHE – In occasione della Giornata mondiale delle Malattie Rare che ricorre oggi 29 Febbraio, il Consigliere regionale dei Civici Marche Giacomo Rossi rende noto una sua iniziativa a favore dei malati affetti da distrofia muscolare di Duchenne, malattia che colpisce prevalentemente bambini e ragazzi portandoli alla graduale perdita dei muscoli e alla conseguente impossibilità a deambulare. Nella fattispecie Rossi, interessato da alcuni genitori e dalle associazioni “Parent Project APS” (Genitori contro la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker), Federazione UNIAMO e UILDM, si sta occupando del mancato rinnovo dell’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio del farmaco “Translarna”. Dice Rossi; “Con decisione del 25 gennaio 2024, il Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell’EMA, non ha rinnovato l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco “Translarna”, farmaco che da anni e con sicurezza, viene utilizzato per il trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Solo in Italia sono centinaia le famiglie interessate all’utilizzo di questo farmaco, considerato ad elevato profilo di sicurezza e di estrema facilità di somministrazione nei bambini. Come dimostrano i dati evincibili dal registro STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Databse of Excellence), il farmaco consente di rallentare la patologia e dunque migliorare le condizioni di vita dei pazienti affetti da mutazioni nonsense nel gene distrofina, come tra l’altro attestato dalla lettera che il network italiano dei clinici ha inviato all’EMA lo scorso novembre 2023″. Continua Rossi; “Considerando che non ci sono cure alternative, ben si comprende l’importanza di questo farmaco e per questo ho subito interessato alcuni Eurodeputati affinchè si occupassero della questione presso l’Ema e le istituzioni europee. Devo affermare che l’ On.Fabio Massimo Castaldo (gia’ Vicepresidente del Parlamento Europeo) che ringrazio, si è subito interessato alla questione iniziando una celere interlocuzione presso le sedi opportune. Sono fiducioso che nei prossimi giorni saremo coinvolti per discutere della questione, sperando che si possa risolvere prima possibile. Lo dobbiamo ai tanti bambini e ragazzi che necessitano questo farmaco fondamentale”.
